Тема №9. Досягнення генетичної інженерії людини в медицині. Регенеративна медицина та онкологія.
Новини науки. У боротьбі зі СНІДом медицина досягла значних результатів, але ліків проти ВІЛ до цих пір не створено. Можливо, допоможе генна інженерія. Спеціалісти Каліфорнійського університету за допомогою методів генної інженерії «озброїли» стовбурові клітини рецептором вірусного антигена, щоб вони могли відшукати і знищити заражені вірусом людські клітини. Унікальність таких клітин полягає ще й у тому, що вони живуть в організмі протягом майже 2 років і формують імунітет до ВІЛ.
І. Досягнення генної інженерії у медицині:
отримання ліків: інсулін, соматостатин, інтерферони, соматотропін...
створення й застосування рекомбінантних вакцин: проти гепатиту В і папіломи людини...
генетичне тестування: визначення спадкової схильності новонароджених до певних хвороб...
Генотерапія - лікування захворювань шляхом заміни дефектних генів нормальними.
основа → внесення змін у генетичний апарат клітин пацієнтів з метою спрямованої зміни генних дефектів або надання клітинам нових функцій
стратегії: в культурі клітин (ex vivo) або безпосередньо в організмі (in vivo)
Іл. Основні стратегії генотерапії - ex vivo та in vivo
види генотерапії:
фетальна - чужорідну ДНК вводять у зиготу (ембріон) на ранній стадії розвитку;
соматична - введення генів у соматичні клітини пацієнта;
позаорганізмова - введення генів у культивовані клітини і пересадка цих клітин пацієнтам;
активація власних генів організму з метою подолання дії мутантного гена.
Нині ≈ 400 проектів ⇒ лікування муковісцидозу, гемофілії, імунодефіцитів, серпоподібно-клітинної анемії тощо.
інструменти для генотерапії:
1. технологія редагування ДНК - CRISPR/Cas9
видалення ВІЛ із клітин живого організму,
лікування хвороби Паркінсона, пухлин мозку, раку крові та ін.
2. РНК-інтерференція
препарат патисаран для лікування спадкового амілоїдозу
терапія інфаркту міокарда (в Україні)
Отже, генотерапія уможливлює безпосередній вплив на гени, що є причиною виникнення багатьох моно- й полігенних спадкових захворювань людини.
ІІ. Регенеративна медицина - відновлення, підтримки і поліпшення функцій органів і тканин.
досягнення:
1. Розробленні методи лікуваннярізноманітних захворювань:
лікування цукрового діабету І типу ⇒ клітини з підшлункової залози донора вживлюють людині з діабетом
для регенерації кісток в ушкоджену ділянку вводять подрібнену кісткову тканину
тощо
2. Використанням стовбурових клітин(ембріональних, клітин пуповинної крові)
лікують панкреонекроз, цироз печінки, гепатити, опіки, цукровий діабет II типу, розсіяний склероз...
вирощування органів → донорський матеріал для трансплантації органів
створення банків пуповинної крові → можуть використовуватися для лікування захворювань онкологічних, серцево-судинних та інших хвороб...
Отже, регенеративна медицина - це сукупність методів відновлення уражених хворобою або пошкоджених тканин за допомогою активації ендогенних стовбурових клітин або трансплантації клітин.
ІІІ. Онкологія (від грец. онкос - пухлина, логос - вчення) - діагностика та лікування новоутворень.
підходів розв'язання проблем:
1. Біотерапія раку → використання інтерферону, пробіотиків, зниження токсичності цитостатиків.
2. Вакцинотерапія → формування у хворого довготривалої імунної реакції, розвиток пухлинного процесу, попереджати розвиток метастазів.
3. Променева терапія → точні поля опромінення ⇒ зменшення променевого впливу на навколишні тканини.
4.Імунотерапія - активація власного імунітету
модифікація клітин імунної системи (Т-лімфоцитів) для безпосередньої боротьби з пухлинами.
Отже, основними підходами в розвитку сучасної онкології є біотерапія, вакцинотерапія, променева терапія та імунотерапія.
ДІЯЛЬНІСТЬ
Проект. Нанотехнології у медицині
Експерти склали такий перелік найважливіших, на їхню думку, розділів нанобіотехнології на наступні 15-20 років: адресна доставка ліків; індивідуальна діагностика; регенерація тканин й органів; імплантація клітин і тканин; генотерапія; геноміка й протеоміка; молекулярні біосенсори; нанороботи й нанокомп'ютери та ін.
Підготуйте проект «Наномедицина: значення й перспективи».
РЕЗУЛЬТАТ
Оцінка
Завдання для самоконтролю
1-6
1. Наведіть приклади застосування генної інженерії у медицині. 2. Що таке генотерапія? 3. Що таке регенеративна медицина? 4. Які основні напрями використання стовбурових клітин у медицині? 5. Що таке онкологія? 6. Назвіть основні підходи в лікуванні онкологічних захворювань.
7-9
7. Які досягнення генної інженерії у медицині? 8. Які досягнення регенеративної медицини? 9. У чому суть найновіших підходів сучасної онкології?
10-12
10. Назвіть основні проблеми розвитку медицини в Україні.